製品の特長

SCTi003-A株をCRISPR編集した、スタルガルト病および網膜研究向けの凍結ヒトiPS細胞

• 網膜疾患モデルに便利な、ABCA4ノックアウトhiPSC株
• 製造プロセス全体を通じ、業界標準を満たす品質管理がされた信頼性の高い細胞（ISCBI, 2009; ISSCR Standards, 2023）
• STEMCELL Techonologies社の「TeSR™」培地による維持や、「STEMdiff™」による分化のワークフローへの組み込みが容易
• 倫理的な調達と十分な特徴付けがされた健康なコントロール細胞株から作製され、質の高い研究を推進
• 明確な遺伝子型-表現型解析への使用に適した、検証済みのオンターゲット遺伝子組み換え細胞株

STEMdiff™製品による分化プロトコルに適合しており、Stargardt病（スタルガルト病）、錐体桿体ジストロフィー、網膜色素変性症などのABCA4関連網膜障害を研究するための理想的なhiPSCモデルです。これらの疾患の創薬および治療開発にも適しています。

SCTi003-A-3株は、最適な性能とバッチ間の再現性を保証するため、mTeSR™ Plus、Corning® Matrigel® hESC-Qualified Matrix、および ReLeSR™ を含む培養系で、厳密な品質管理手順のもと製造されています。核型の安定性と三胚葉への分化能を維持し、hPSCreg® に登録されており倫理的な調達と国際基準への準拠がサポートされます。
コントロールマッチ実験には、Healthy Control Human iPSC Line, Female, SCTi003-Aをご利用ください。その他のコントロールiPSC株やそれらに由来する分化細胞も供給しております。

本品は研究用（RUO）で、治験審査委員会（IRB）が承認したプロトコルのもとで学術および商業的な研究用途が許可されています。全エクソームおよび全ゲノム配列データファイルはご要望に応じて提供可能です（価格はお問い合わせください）。

図1.ヒトiPS細胞株 SCTi003-A-3, ABCA4ノックアウトの作製
ABCA4遺伝子構造マップを上部に示します。CRISPR-Cas9による遺伝子編集で、親細胞株のSCTi003-A（製品コード：ST-200-0511）のABCA4遺伝子のエクソン3にフレームシフト変異を導入し、両対立遺伝子の機能を失わせました。親細胞株SCTi003-Aと編集済み細胞株SCTi003-A-3の配列は、サンガーシークエンシングで検証しました（挿入図）。一方の対立遺伝子に1 bpの挿入を、もう一方の対立遺伝子に1 bpの欠失を導入した結果、これらの切断されたABCA4対立遺伝子に早期停止コドンと完全な機能喪失が生じました。